CRISPR基因编辑疗法落地英美欧，现在试图攻占阿尔茨海默病

EN1（格式PS1的遗传）的突变增加了大脑中所造成了排泄物的β淀粉样抗原 42的总数，并且与早风湿热阿尔茨海病有关。

2022年发表在《分子化疗-核酸》（Molecular Therapy Nucleic Acids）上的一项概念的测试研究课题中所，地质学家们用到CRISPR系统对来切出并破坏进化细胞中所PSEN1 遗传的突变版本。该工作团队必需破坏培养细胞中所一半的突变PSEN1遗传，使PS1和β淀粉样抗原 42的总数整体减少。

“这种方法非常适合增加排泄物细胞内的素质，因为其中所的遗传突变投身于排泄物细胞内的生产厂。”篇文章共同作者、在加拿大多伦多大学研究课题神经元毒性机制的马丁·英格尔森（Martin Ingelsson）说是道。

该工作团队从前正在无论如何用到一种称为一环校对的超精确遗传校对电子技术，该电子技术可以换成单个DNA氨基酸。“我看来，有一天我们必需以像外科手术那样的总数级来相反感染性遗传。”英格尔森说是。

可靠度问题和成本较贵的考验

这些方针在以前研究课题中所看出成前景，但CRISPR遗传校对制剂还有极短的东路要前行。与任何新制剂一样，必须应付安全问题。“遗传校对相当只不过理想的。确实但会有脱靶不稳定性，包括身体健康遗传突变或整个性染色体受损。”马丁说是。

巴德已对声称异议。他说是，用到细胞和分子生物学在CRISPR系统对上来进行测试是一无所谓，但将阿尔茨海病的遗传校对方针带到医学上则是另一无所谓。“在此之后还没有在大脑中所用到任何CRISPR电子技术的医学试验，首先需要奠定研究课题根基。”

巴德和他的同事们正在无论如何独自来进行研究课题。在用到 CRISPR 系统对校对阿尔茨海病系统对性遗传APP的动物研究课题取得成功之后，研究课题管理人员已得到英美两国国立卫生研究课题院（NIH）的资助，将研究课题推进到医学前阶段，其中所包括弄清楚哪种遗传校对系统对最适合在人脑中所用到。

巴德声称，“希望有一天，神经元科护士在研究课题阿尔茨海病患者时但会开成一次性CRISPR止痛，也许可以与其他基于血清的制剂紧密结合。”

此外，与其他遗传制剂一样，较贵的化疗成本确实但会带来进一步考验。加拿大多伦多大学（the University of Toronto）研究课题阿尔茨海病细胞内功能的特在罗伊·施密特-乌尔姆斯（Gerold Schmitt-Ulms）说是，“按照在此之后该科技领域的科技反应速度，变革性化疗的成现只需要几年的星期，届时，最大的考验将是向社但会所给予这些定制且昂贵的化疗方法。”

参考文献：https：//www.nature.com/articles/d41586-023-03931-5

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